Genespire è stata fondata nel marzo 2020 dal pioniere della terapia genica Prof. Luigi Naldini e dal Dr. Alessio Cantore, dalla Fondazione Telethon e dall'Ospedale San Raffaele. Genespire è uno spin-out di SR-Tiget, un istituto di ricerca leader mondiale nella terapia cellulare e genica ed è sostenuta da Sofinnova Partners.
Genespire va alla radice delle malattie, inserendo i geni terapeutici direttamente nel DNA delle cellule del paziente. Quando queste cellule si dividono e moltiplicano, il gene terapeutico viene mantenuto nella progenie, e le proteine funzionali sono espresse in modo permanente e stabile per un effetto terapeutico duraturo nell’intero arco della vita.