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Novembre 2022

Passi avanti nella cura della fibrosi cistica



Diagnosticata nell’infanzia, la fibrosi cistica riduce ancora le aspettative di vita dei pazienti a 40 anni circa.


 

Un gruppo di ricercatori della Oregon State University e dell’Oregon Health & Science University hanno sviluppato un’innovativa procedura che permette di migliorare e prolungare la vita dei pazienti affetti da fibrosi cistica.
 

La fibrosi cistica è una malattia genetica progressiva che provoca un’infezione polmonare cronica e ricorrente. Colpisce circa 1 neonato su 2.500–2.700, con circa 1.000 nuovi casi identificati ogni anno.

 

Causa della malattia è un gene difettoso, il regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica, o CFTR, a cui si devono uno stato di disidratazione polmonare e l’accumulo del muco che blocca le vie aeree.

La nuova ricerca è stata condotta sotto la guida del ricercatore Jeonghwan Kim e Gaurav Sahay, professore associato di scienze farmaceutiche presso l’OSU College of Pharmacy che studia le nanoparticelle lipidiche, o LNP, come veicolo di consegna genica con particolare attenzione alla fibrosi cistica.
 

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili, compresi oli e cere naturali, e le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni comprese tra uno e 100 miliardesimo di metro.

Nel 2018, Sahay e altri scienziati e clinici dell’OSU e dell’Oregon Health & Science University hanno dimostrato il potenziale di una nuova terapia: caricare l’RNA messaggero CFTR chimicamente modificato negli LNP, aprendo la porta a farmaci molecolari somministrati a casa per inalazione.
 

Le nanoparticelle caricate di mRNA fanno sì che le cellule producano correttamente la proteina necessaria per la regolazione del trasporto di cloro e acqua, fondamentale per una sana funzione respiratoria.

Ora, la squadra di ricerca ha progettato nanoparticelle lipidiche inalabili in grado di fornire efficacemente l’RNA messaggero ai polmoni, spingendo le cellule polmonari a produrre la proteina che contrasta la malattia. I risultati dello studio sono stati pubblicati su ACS Nano.

 
“L’utilizzo di nanoparticelle lipidiche si è già dimostrato un successo nel somministrare l’mRNA nei vaccini, ma una terapia dell’mRNA ad inalazione presentava ancora ostacoli importanti”, spiega Sahay. “Gli LNP tendono a rompersi a causa dello stress imposto in fase di aerosol, con la conseguente inefficacia d’erogazione”.
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