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È pronta ai test umani una nuova terapia genica
Una società di biotecnologie di Seattle, Immusoft, ha ricevuto il via libera della statunitense Food and Drug Administration percondurre il primo studio sull’uomo di un nuovo tipo di terapia genica, basata sull’utilizzo di cellule B geneticamente modificate.
Il trattamento è pensato per le malattie rare e verrà inizialmente testato su pazienti affetti da una rara malattia ereditaria chiamata MPS-1, caratterizzata da numerosi sintomi di natura devastante provocati dall'assenza di un singolo enzima.
Immusoft pensa di poter trasformare i linfociti B dei pazienti in fabbriche di questo enzima. Se il trattamento dovesse funzionare nel caso della MPS, i ricercatori hanno già in mente molte altre malattie a cui applicare la nuova tecnica.