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Luglio 2021

EryDel annuncia gli importantissimi risultati della sperimentazione ATTeST di Fase 3 che dimostrano il significativo beneficio clinico offerto da EryDex nell’atassia telangectasia

 
EryDel SpA, azienda globale specializzata in biotecnologie in fase avanzata, impegnata nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie per il trattamento di malattie rare veicolate attraverso i globuli rossi grazie alla sua tecnologia brevettata, ha annunciato gli importantissimi risultati della propria sperimentazione ATTeST di Fase 3 nei pazienti affetti da atassia telangectasia (AT), una devastante malattia neurologica per cui non esiste alcuna terapia approvata.

Lo studio ATTeST

ATTeST è uno studio clinico sperimentale cardine, multicentrico, in doppio cieco e controllato con placebo, condotto negli Stati Uniti, in Europa, in Asia, in Australia e in Africa. 175 pazienti di età pari o superiore a 6 anni con AT sono stati arruolati e randomizzati a EryDex in alta o bassa dose o a trattamento placebo in un rapporto 1:1:1. La durata del trattamento era pari a 6 mesi per l'efficacia ed è stata estesa a 12 mesi per la valutazione della sicurezza a lungo termine.

L’end-point primario riguardava il cambiamento dalla baseline a 6 mesi verso placebo della scala neurologica mICARS (modified International Cooperative Ataxia Rating Scale e per gli Stati Uniti della RmICARS(Rescored mICARS). L’analisi  prestabilita intent to Treat (ITT) dei pazienti con età dai 6 ai 9 anni (N=88) ha dimostrato statisticamente differenze significative verso il placebo (mICARS p=0.020 and RmICARS p=0.025). 
Questi risultati sono anche supportati da un’analisi dell’endpoint secondario (key secondary endpoint), e cioè dalla valutazione dell’impressione globale clinica di cambiamento  (CGI-C, p=0.04) e dalla valutazione del paziente stesso della qualità della vita misurata sull’analoga scala visisa EuroQol che hanno rafforzato la significatività dei risultati ottenuti.

L’analisi della sicurezza a 6 mesi ha dimostrato che EryDex è ben tollerato e non ha identificato nessuno dei segnali allarmanti per la sicurezza che potrebbero prevedibilmente derivare dall’uso cronico di steroidi, come confermato da un Comitato di monitoraggio sulla sicurezza dei dati indipendente.
 
Howard Lederman
MD, Ph.D., Professore di Pediatria presso la Scuola di Medicina Johns Hopkins University e Sperimentatore Principale dello studio ATTeST presso il Johns Hopkins Hospital di Baltimora

I riscontri dello studio ATTeST per i pazienti più giovani offrono per la prima volta in assoluto la prospettiva di un trattamento efficace e sicuro per i nostri pazienti con AT. Si tratta di un risultato molto promettente per l’intera comunità AT che fino a questo momento non disponeva di un’opzione pratica di trattamento

Stefan Zielen
Professore di Allergologia, Pneumologia e Mucoviscidosi e Sperimentatore Principale presso il Dipartimento Bambini e Adolescenti dell’Università Goethe di Francoforte, Germania

L’atassia telangectasia è una malattia devastante a insorgenza nella prima infanzia che colpisce pazienti in ogni parte del mondo senza alcuna prospettiva di intervento terapeutico significativo. I dati della storia naturale mostrano che questa malattia progredisce rapidamente, in particolare nei bambini di età inferiore a 10 anni. I risultati di questo studio indicano un notevole rallentamento di questa progressione e danno nuova speranza per il miglioramento della vita dei nostri pazienti e delle loro famiglie

Guenter R. Janhofer,
M.D., Ph.D., Chief Medical Officer di EryDel.

I risultati di efficacia statisticamente significativi e clinicamente rilevanti per EryDex nell'Atassia telangectasia offrono per la prima volta speranza ai pazienti con AT e a coloro che li assistono. Al completamento dell’analisi dei dati di sicurezza a 12 mesi, EryDel prenderà contatti con l'FDA al fine di concordare le fasi successive per la preparazione di una Richiesta di approvazione di nuovo farmaco (New Drug Application, NDA), a cui faranno seguito le sottomissioni regolatorie in Europa e negli altri paesi selezionati

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