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Luglio 2020
CRISPR più rapido e preciso che mai nel manipolare il genoma
In una serie di esperimenti condotti su linee cellulari tumorali umane, ricercatori della Johns Hopkins Medicine sono riusciti ad utilizzare il bisturi molecolare noto come CRISPR con maggiore precisione e velocità che mai grazie all'utilizzo della luce, arrivando ad osservare come proteine cellulari specializzate riparano il punto esatto in cui è stato tagliato il gene. I risultati degli esperimenti sono stati pubblicati da Science.

Il CRISPR è un versatile strumento di editing genetico che ha promosso progressi impensabili prima della sua scoperta. Il CRISPR ha permesso agli scienziati di cambiare o "modificare" facilmente le sequenze di DNA, andando così ad alterare le funzioni del genoma per accelerare il ritmo della ricerca sulle malattie e condizioni ereditarie. Da nuove cure contro il cancro, a terapie contro malattie genetiche rare come l'anemia falciforme, CRISPR E CAS9 hanno aperto le porte ad una vera e propria rivoluzione medica.
 
Adattato da un sistema di editing genico scoperto nei batteri, il CRISPR utilizza piccole sequenze di materiale genetico chiamato RNA come una sorta di guida codificata per abbinare e legarsi a una specifica sequenza di DNA all'interno di una cellula.

La molecola CRISPR contiene anche un enzima chiamato Cas9, che funge da bisturi per tagliare la sequenza del DNA. Quindi, la cellula utilizza enzimi e proteine per riparare il DNA danneggiato, aggiungendo al proprio genoma le sequenze di DNA inserite nella cellula dagli scienziati. Secondo i ricercatori, lo studio del processo di riparazione del DNA è stato ostacolato dalla limitata velocità e precisione delle tecniche di gene editing come il CRISPR.

Più veloci e precisi grazie alla luce

Nei loro esperimenti, i ricercatori hanno modificato l'associazione CRISPR-Cas9 progettando una molecola di RNA sensibile alla luce che consente al CRISPR di tagliare il DNA di cellule viventi solo se esposto a una particolare lunghezza d'onda della luce. In questo modo, sono stati in grado di guidare gli elementi del CRISPR verso il proprio obiettivo, controllando però il momento dell'azione. Vincolando il taglio del genoma all'esposizione alla luce, è stato raggiunto un nuovo livello di controllo sullo strumento.
 


Lo studio non ha solo quantificato la velocità delle operazioni CRISPR e permesso di osservare con precisione i processi biologici coinvolti, ma anche dimostrato come l'attivazione ottica permetta un controllo più preciso dell'editing genetico rispetto all'azione di farmaci che si diffondo indiscriminatamente nella cellula.
 
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