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Aprile 2021
Benefici a lungo termine della terapia genica

Uno studio dimostra che gli effetti benefici della terapia genica sono rilevabili decenni dopo che l'organismo si è liberato delle cellule staminali del sangue trapiantate.
 
La terapia genica si prefigge l'obiettivo di correggere eventuali errori presenti nel genoma di un paziente. Il primo passo prevede il prelievo di alcune delle cellule staminali del paziente da cui origina ogni genere di cellula del sangue e immunitaria.
In laboratorio, gli scienziati utilizzano un vettore virale per introdurre nel DNA di queste cellule una copia corretta del gene difettoso. Le cellule staminali corrette vengono poi ritrapiantate nel paziente dove avviano la produzione di cellule immunitarie sane in grado di combattere le infezioni.

 

Ora, in uno studio pubblicato dalla rivista Nature Communications, un gruppo internazionale di ricercatori del Great Ormond Street Hospital, UCL GOS Institute for Child Health e della Harvard Medical School, ha dimostrato che gli effetti benefici delle terapie geniche permangono a distanza di decenni dal trapianto originale di cellule staminali del sangue.
 
I ricercatori hanno monitorato cinque pazienti guariti con successo dalla forma più comune di immunodeficienza combinata grave, la SCID-X1, grazie ad una terapia genica condotta presso il GOSH, un ospedale pediatrico di Londra. Il sangue di pazienti trattati dai 3 ai 18 anni fa viene regolarmente analizzato per rilevare la tipologia di cellule e biomarcatori chimici in esso presenti. 

 
I risultati hanno mostrato che anche nel caso di pazienti nel cui organismo non siano più presenti le cellule staminali trapiantate come parte della terapia genica, si osserva la formazione di cellule immunitarie T sane.
Supportati dall'utilizzo di una tecnologia di tracciamento genico all'avanguardia e numerosi test capaci di fornire dettagli senza precedenti sui linfociti T dei pazienti sotto osservazione, i ricercatori suggeriscono nello studio che il dato certifica l'efficacia a lunga durata della terapia genica studiata contro la SCID-X1.
Co-autore principale della ricerca è il dottor Luca Biasco, già docente della Harvard Medical School e affiliato scientifico del programma di terapia genica presso l'UCL Great Ormond Street Institute of Child Health (UCL GOS ICH)
Luca Biasco

 

Quando abbiamo scoperto che l'organismo dei pazienti produceva ancora cellule T sane a distanza di anni dal trapianto delle cellule staminali genericamente modificate, ne siamo stati entusiasti. Avevamo previsto la possibilità che si formasse nel timo una riserva a lungo termine di cellule da cui avrebbero avuto origine le cellule T, ma ora ne abbiamo le prove.
Da tempo si pensa erroneamente che sia necessario il trapianto delle cellule staminali modificate nel midollo per arrivare alla produzione di nuove cellule T portatrici della correzione genica. Dopo aver passato cinque anni a testare la nostra ipotesi da ogni possibile angolazione, possiamo ora confermare che l'organismo si mantiene in grado di produrre nuove cellule T corrette per decenni.

 

La squadra di ricerca ritiene che la terapia genica abbia creato le condizioni ideali affinché il timo umano (la parte del corpo in cui si sviluppano le cellule T) possa ospitare una riserva a lungo termine delle cellule progenitrici sane necessarie alla produzione di nuove cellule T. Ulteriori indagini approfondiranno il meccanismo alla base dei risultati ottenuti e studieranno come può essere sfruttato per ottenere nuovi approcci di terapia genica  e immunoterapia contro il cancro.
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